MoneyDJ新聞 2019-05-27 13:27:58 記者 郭妍希 報導
美國食品藥物管理局(FDA)上週五(5月24日)核准了一款全世界最昂貴的藥劑──諾華(Novartis)專為脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy，簡稱SMA)開發的一次型基因療法「Zolgensma」，單劑要價高達212.5萬美元。
英國金融時報、華爾街日報、CNBC等外電報導，Zolgensma的售價，是Spark Therapeutics Inc.旗下罕見遺傳型眼盲症基因療法「Luxturna」的兩倍以上。Luxturna售價為85萬美元，是全球第二昂貴的藥物。Spark最近已被羅氏藥廠(Roche)併購。
諾華在Zolgensma獲得FDA核准後，立即宣布了價格。該款藥劑是治療遺傳型神經肌肉疾病的創新療法，這種疾病具有相當破壞性，肌肉會喪失機能，可能導致兒童在嬰兒時期就不幸死亡。Zolgensma可修復基因，讓身體自動製造體內缺失的蛋白質。
諾華執行長萬思瀚(Vas Narasimhan)說，Zolgensma是「歷史性的大躍進」，也是「一次性基因療法的重要里程碑」，且訂價僅是SMA病患治療總成本的一半左右。根據諾華估計，SMA患者若成長至10歲，所需的治療費用往往超過400萬美元。
相較之下，諾華對手Biogen所販售的競爭藥物「Spinraza」，使用第一年的費用為75萬美元。
哈佛格林健保(Harvard Pilgrim Health Care)醫療長Michael Sherman認為，以增加成本效益比(incremental cost-effectiveness ratio, ICER)來看，諾華的定價其實算合理。
不過，美國2020年總統大選將屆，政客如今對昂貴的藥價非常敏感。諾華為緩解市場疑慮，考慮讓保險業者把Zolgensma的成本分攤五年支付，且可簽署「以療效為基礎的藥品給付協議方案」(outcomes-based agreements)，保險業者只需在藥物發揮療效後付款。
在Zolgensma的臨床試驗中，一開始接受投藥的患者年齡皆不到兩歲，兩年後所有接受高劑量藥劑的患者全部存活、且不須仰賴永久呼吸器，3/4的患者可以在沒有支撐下坐著至少30秒，有兩人甚至可以自行站立並行走。
諾華希望Zolgensma今(2019)年稍晚也能在歐盟、日本核准上市。
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