Spark漲!基因療法再突破、B型血友病治療大躍進

2017/12/08 11:48

MoneyDJ新聞 2017-12-08 11:48:40 記者 陳苓 報導

基因療法再次引起注意,知名的新英格蘭醫學期刊(The New England Journal of Medicine)對於「B型血友病」(Hemophilia B)的基因療法讚譽有加,稱之為重要里程碑,並高呼基因療法將再次復興。

巴倫(Barronˋs)、華盛頓郵報報導,B型血友病是X染色體出現基因突變,患者無法生產足夠的凝血因子。Spark Therapeutics和輝瑞(Pfizer)攜手研發的B型血友病基因療法,利用無害的病毒,攜帶經過改良的基因,協助患者生產凝血因子。

研究者說,靜脈滴射一次Spark的基因療法藥物,病患就能製造足夠的凝血因子,避免過度出血。而且新療法讓患者幾乎不需要每週定期注射凝血因子,追蹤最久的一個患者顯示,一年半後仍然有效。

新英格蘭醫學期刊6日發文指出,這是基因療法復興的另一例證,也是B型血友病治療的里程碑,不過也強調需要更長期的追蹤,確認藥物安全有效。

Jefferies分析師Michael Yee看好Spark,目標價為95美元。市場憂慮Spark視網膜用藥未必能取得美國食品藥物管理局(FDA)許可,使得該公司股價自高點大跌20%。Yee認為眾人多慮了,應能順利通過。

嘉實XQ全球贏家系統報價顯示,7日Spark Therapeutics上漲1.22%收70.56美元。今年迄今走高41.40%。輝瑞則下跌0.17%收在35.50美元。

基因療法(Gene Therapy)跨出一大步,美國食品藥物管理局(FDA)的諮詢委員會做出重大決定,眼部用藥「Luxturna」有望成為美國首款核准上市的的基因療法藥物,開啟藥界的新里程碑。

Business Insider、巴倫(Barronˋs)報導,10月12日美國FDA諮詢委員會以16票對0票,建議FDA核准藥廠Spark Therapeutics研發的Luxturna基因療法。FDA將在2018年1月做出決議,一般而言,FDA往往會遵循諮詢委員會的意見。

Luxturna用來治療萊伯氏先天性黑矇症(Leber Congenital Amaurosis),這是遺傳性的眼盲症,患者的RPE65基因具有缺陷,視網膜無法製造重要蛋白質,導致視力惡化。Luxturna治療方式是在患者視網膜注射帶有矯正基因的病毒,之後新基因會取代缺陷基因,開始生產所需的蛋白質。(全文見此)

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