公開資訊觀測站重大訊息公告
(6550)北極星藥業-KY美國FDA給予本公司肺間皮癌新藥研發及藥證申請快速審查資格，並要求本公司近期公布EAP特許患者用藥的政策及辦法
1.事實發生日:111/02/05
2.公司名稱:北極星藥業
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
一、本公司2月5日於台北收到FDA於美國時間2月4日發出的函件告知，本公司肺間皮癌（MPM）臨床試驗用藥取得FDA「快速審查資格」（Fast Track Designation），並應依規定公布「擴展使用方案」（Expanded Access Program， 簡稱 EAP，取得藥證前先行提供該藥物予患者使用）的政策及辦法。
二、本公司於2021年12月10日向FDA提出MPM試驗藥物「快速審查資格」申請。
三、經由FDA審查該項申請，認為該項請求合於「快速審查資格」標準，獲准以ADI-PEG20聯合化療藥 Pemetrexed及 Cisplatin作為一線用藥治療肺間皮癌的「快速審查資格」。
四、FDA亦要求公司必需訂出EAP 的Policy（政策），決定是否在藥證批准之前先行提供藥物予患者使用，並於15天內回覆FDA，提出公司關於EAP的作法並對大眾公告。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
一、治療嚴重疾病的新藥開發，若該疾病缺乏治療用藥或該新藥的療效遠優於現有療法。FDA就可能會給予「快速審查資格」（Fast Track Designation），新藥快速審查資格除了提供能與FDA進行較早期及較頻繁溝通的好處外，同時並准許在相關之試驗資料達到標準時，即可利用滾動式審查(Rolling Review) 和優先審查（Priority Review）的機制獲得未來的加速核准（Accelerated approval）。
因為這將確保問題得到迅速解決，這可能導致藥物批准的時間比預期的更早。
二、「擴展使用政策」（EAP）係指罹患嚴重的或危及生命的疾病之病患或末期病患，在無可比較的或可替代的治療選項時，得獲准使用有希望治療其疾病且尚未獲准上市之試驗用藥品。EAP獲准之要件包括：屬嚴重疾病且無法取得可以相比或更適切療法、必需經由FDA確認藥品之安全性與有效性、藥品之使用不可影響或干擾關於臨床試驗到核准藥證的啟動執行與完成、必需依照FDA法規與IND法規遞交未來臨床試驗計畫文件。一旦獲准以EAP特許用藥，藥商可依FDA 法規312.8(d)條規定向FDA申請對患者收取費用。
三、研發新藥名稱或代號：以ADI-PEG 20聯合化療藥 Pemetrexed及 Cisplatin 治療末期肺間皮癌的多國多中心二/三期雙盲臨床試驗。
四、用途：以聯合用藥治療末期肺間皮癌。
五、預計進行之所有研發階段：於美國、英國、澳洲、台灣及義大利等五個國家多中心臨床試驗，及後續台灣、美國、歐盟等各地區新藥查驗登記審查。
六、目前進行中之研發階段：
(1)提出申請／通過核准／不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：MPM二/三期試驗期中分析顯示整體存活率（OS）與無惡化生存期(PFS）兩者之CP值均已超過80%。
(2)未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：不適用。
(4)已投入之累積研發費用：屬機密資訊，故不予公開揭露。
七、將再進行之下一研發階段：
(1)預計完成時間：110年7月28日FDA來函：FDA認可DSMB之建議，北極星決定提早結束肺間皮癌二/三期臨床試驗進行解盲。並對受試者持續追蹤一年。目前MPM二/三期臨床試驗已於2021年8月15日停止收案，總共收案數249人。
(2)預計應負擔之義務：無。
八、市場現況：
全球癌症發生率逐年提高，隨著人口持續成長，癌症病人數成長趨勢顯著，癌症治療市場將因癌症病患人數增加而逐年提高。ADI-PEG 20 是針對腫瘤細胞在新陳代謝上的重大突變而量身訂做的創新生物藥，適應症包括多種不同癌症。本公司目前積極進行肺間皮癌和軟組織肉瘤的臨床試驗，並持續進行其他癌症臨床試驗規劃，待未來臨床試驗陸續完成並取得藥證後能逐步擴大ADI-PEG 20的應用市場。
九、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
