MoneyDJ新聞 2023-09-25 08:21:24 記者 新聞中心 報導
藥華藥(6446)昨(24)日宣布，中國近日將真性紅血球增多症(Polycythaemia Vera, PV)、原發性骨髓纖維化(Primary Myelofibrosis, PMF)正式納入罕見疾病目錄，預計有助於藥華藥推展旗下新藥Ropeginterferon alfa-2b(簡稱Ropeg，即P1101)中國市場。
中國國家衛生健康委員會(簡稱衛健委)近日公布「第二批罕見疾病目錄通知」。納入罕見疾病目錄將執行優先審評政策，並有利於未來在中國醫療保險的價格談判、門診用藥推廣等；衛健委亦會重點關注罕見疾病診療指南和治療標準的修訂。
藥華藥表示，旗下新藥Ropeg正在申請中國藥證的真性紅血球增多症（PV）、以及正在發展的原發性骨髓纖維化（PMF）等適應症，均納入此批罕見疾病名單之中，預計有助於未來Ropeg於中國發展PMF等新適應症的加快審核；對於目前已進入藥證審核階段的PV適應症之獲益，藥華藥中國團隊也將和藥監局藥品審評中心（CDE）溝通後確定。因中國目前尚未有藥物正式獲准用於治療PV，Ropeg預計是第一個獲中國主管機關核准用於治療PV的藥物。
藥華藥進一步指出，因罕見疾病的病人數較少，罕病用藥也被稱為孤兒藥（Orphan Drug）。比起常見疾病用藥，孤兒藥常因病因與成因不明，不僅在研發上容易遇到瓶頸，可以進行臨床試驗的患者也較少，投入研究不一定能成功。為了鼓勵藥廠開發孤兒藥，許多國家給予孤兒藥優惠。孤兒藥的標準依各國規定不盡相同，如美國FDA規定，每年發病病患人數不足20萬且未有主流用藥的困難疾病，即可申請孤兒藥資格認定。若產品獲取孤兒藥資格，大多可享有快速通關的審查資格，未來上市後也可能享有自由定價、獨占市場等優惠條件。
藥華藥並表示，中國的罕見疾病目錄政策為加強中國在罕見病的管理、提高罕見病診療水準、和維護罕見病患者健康權益方面提供依據，對於中國未來在罕見病診療保障事業的推動、促進藥物近用、健全並保障罕病患者從診斷至治療的醫療，具有重要指導意義。
藥華藥也指出，Ropeg用於治療PV已於2012年取得美國FDA的孤兒藥認證，於2021年11月獲得美國PV藥證後，享有7年市場獨佔權；Ropeg用於治療PV也於2020年獲韓國孤兒藥認證。此外，Ropeg用於治療原發性血小板過多症（ET）及骨髓纖維化（MF）等疾病亦於2014年獲得美國FDA的孤兒藥認證。
藥華藥並指出，其在中國的臨床結果日前傳出喜訊，臨床研究數據顯示Ropeg快速遞增劑量方案用於PV病患數據不僅達高標，臨床數據也顯示接受Ropeg治療的時間越長，患者血球數值恢復正常的比例亦逐漸提高。
藥華藥進一步表示，公司於去年12月向中國藥監局申請上市許可，適應症為羥基脲（HU）耐藥或不耐受的真性紅血球增多症（PV），藥證審查順利進行中。Ropeg也已獲中國海南省藥品監督管理局同意以「臨床急需藥品」資格進口，讓部分中國患者將可以到「海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區」申請使用Ropeg治療，期許盡快讓更多患者受惠。
