公開資訊觀測站重大訊息公告
(6446)藥華藥本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告新藥P1101用於治療真性紅血球增多症（PV）之日本第二期銜接性臨床試驗報告
1.事實發生日:110/07/20
2.公司名稱:PharmaEssentia Japan KK
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
本公司為申請新藥Ropeginterferon alfa-2b（P1101）用於治療真性紅血球增多症（PV）之日本藥證，經與日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）諮詢討論後，進行P1101用於治療PV之日本第二期銜接性臨床試驗，並於110年7月20日獲悉第二期銜接性臨床試驗報告。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。
二、用途：填寫之內容請依國內外目的事業主管機關核准者為限，另請直接提供（輸入）台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址：治療真性紅血球增多症（PV）病患。
ClinicalTrials.gov網址: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04182100
三、預計進行之所有研發階段：
PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗，證明P1101在日本PV患者的有效性和安全性後，彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據申請日本PV藥證。
四、目前進行中之研發階段：第二期銜接性臨床試驗。
（一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：日本PV第二期銜接性臨床試驗報告。
（1）臨床試驗設計介紹
a. 試驗計畫名稱：在難以適用標準治療的真性紅血球增多症（PV）患者中證明P1101有效性和安全性的第二期銜接性單臂臨床試驗。
b. 試驗目的：證明P1101用於難以適用標準治療的真性紅血球增多症（PV）日本患者在不需要放血的情況下達到完全血液學反應（CHR）的有效性和安全性。
c. 試驗階段分級：第二期臨床試驗。
d. 藥品名稱：Ropeginterferon alfa-2b（臨床試驗用藥代號為P1101）
e. 宣稱適應症：真性紅血球增多症（PV）
f. 評估指標:
主要療效指標：在第9個月和第12個月都達到完全血液學反應（CHR）的受試者比例。CHR定義為：
‧過去3個月內未進行放血
‧血比容小於 45%
‧血小板計數小於等於 400 x 10^9/L
‧白血球計數小於等於 10 x 10^9/L
g. 試驗計畫受試者人數：本案於日本執行，共29位受試者完成試驗。
（2）主要及次要評估指標之統計結果（包含但不限於P值）及統計上之意義（包含但不限於是否達成統計上顯著意義），倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
主要療效指標：相較於在歐洲進行的PROUD-PV，P1101在日本PV患者療效上更具優勢。在29位受試者中有8位在第9個月和第12個月都達到CHR，即達到主要療效指標的患者比例為27.59%；在第52週達到CHR的患者為15位(51.7%)，此一結果與在歐洲進行的PROUD-PV研究中第52週的血液
學反應率（43.1%）相比，P1101在日本PV患者療效上更具優勢。
安全性：所有的副作用都是輕到中度(Grade 1 or 2)，期間只有1名患者中止試驗。從副作用的發生率、嚴重程度和治療情況來看，P1101的安全性非常良好。
（3）若為知悉新藥第三期人體臨床試驗（含期中分析）之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫：不適用。
（4）單一臨床試驗結果（包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義），並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
（二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
（三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗，證明P1101在日本PV患者的有效性和安全性後，彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據申請日本PV藥證。
（四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
五、 將再進行之下一研發階段：
PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗，證明P1101在日本PV患者的有效性和安全性後，彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據申請日本PV藥證。
（一）預計完成時間：預計於2021年下半年申請P1101之日本PV藥證，惟實際時程將依執行進度調整。
（二）預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊。
目前在日本約有2萬名紅血球增多症（PV）病患，有就診並經醫院所診斷的確診病患約為1.4萬名，其中有接受藥物治療的患者1.2萬名，約占確診病例數86.4％，占罹病數的60.5％。根據Sonet M3 survey統計，接受藥物治療的1.21萬名PV 患者，有53％是服用HU（Hydroxyurea）、36％使用Aspirin mono、11％使用Ruxolitinib（Jakavi）治療。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
