MoneyDJ新聞 2026-08-04 15:20:11 數位內容中心 發佈
Beam Therapeutics（BEAM.US）
7月23日，Beam Therapeutics更新risto-cel臨床數據，31名鐮刀型貧血患者治療後平均胎兒血紅素（HbF）皆超過60%，且31名患者未出現嚴重血管阻塞性危象。這使其血液疾病項目同時呈現療效與安全性訊號。
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Intellia Therapeutics（NTLA.US）
近7天，Intellia Therapeutics披露lonvo-z已完成第3期隨機分派試驗，且美國生物製劑授權申請（BLA）正進行滾動送件；HAELO試驗納入80名患者，平均每月發作次數較安慰劑降低87%。這使體內基因編輯更接近監管審查節點。
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Editas Medicine（EDIT.US）
近7天，Editas Medicine公布RUBY試驗資料，reni-cel用於28名重度鐮刀型貧血成人，平均胎兒血紅素由2.5%提升至48%，且已檢測樣本未檢出脫靶編輯。這讓其以人體資料同時展示療效與安全性。
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Precision BioSciences（DTIL.US）
近7天，Precision BioSciences公布PBGENE-HBV人體資料，cccDNA衍生轉錄本下降10倍；治療前可偵測到pregenomic RNA的6名患者，治療後皆轉為不可偵測。這是體內基因編輯切入慢性B型肝炎的人體證據。
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Scribe Therapeutics（SCTX.US）
7月23日，Scribe Therapeutics宣布上調後首次公開發行（IPO）定價，發行858萬股、每股15.00美元，預計募資1.287億美元；Sanofi同步私募增資750萬美元。這是本週基因編輯領域少見的大額資本市場事件。
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CRISPR Therapeutics（CRSP.US）
本週，CRISPR Therapeutics的Casgevy仍是已上市基因編輯療法的商業化觀察重點；截至第1季，已有超過500名患者啟動治療流程，且美國食品藥物管理局（FDA）已將適用年齡下修至最小2歲。這反映其可治療族群正在擴大。
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Twist Bioscience（TWST.US）
8月3日，Twist Bioscience公布2026會計年度第3季財報，營收為1.184億美元、年增23%，高於市場預估，但調整後每股虧損0.56美元，劣於預期。這顯示基因編輯上游工具需求仍增長，但市場同步要求獲利改善。
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