MoneyDJ新聞 2026-09-15 15:37:56 數位內容中心 發佈
Intellia Therapeutics（NTLA.US）
9月8日，Intellia Therapeutics的lonvoguran ziclumeran用於遺傳性血管性水腫的生物製劑授權申請（BLA）獲美國食品藥物管理局（FDA）受理並給予優先審查，審查期限為2027年3月10日。該申請依據80人Phase III試驗，單次輸注使6個月發作次數較安慰劑降87%。
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Beam Therapeutics（BEAM.US）
9月8日，Beam Therapeutics公布BEAM-302治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症的Phase1/2更新，並依FDA回饋選定60mg作為註冊導向劑量。公司將以12個月AAT生物標誌物作為主要終點，現行試驗另計畫擴增約50名肺病患者以支撐未來BLA申請。
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CRISPR Therapeutics（CRSP.US）
近期資料顯示，CRISPR Therapeutics的CTX310在Phase1最高劑量組單次靜脈輸注後，低密度脂蛋白膽固醇平均下降53%，三酸甘油酯下降48%，效果維持1年。公司正推進Phase1b，將體內基因編輯擴展至嚴重高三酸甘油酯與難治性高膽固醇族群。
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Editas Medicine（EDIT.US）
9月8日至9日，Editas Medicine宣布任命新任首席醫療長，並同步推進體內CRISPR候選藥物EDIT-401的臨床準備。公司已向澳洲人體研究倫理委員會提交文件，維持今年完成首例給藥目標，藥物採脂質奈米顆粒（LNP）遞送並鎖定高低密度脂蛋白膽固醇族群。
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