MoneyDJ新聞 2026-10-20 15:44:10 數位內容中心 發佈
CRISPR Therapeutics(CRSP.US)
10月18日報導顯示,CASGEVY已擴增至可用於年齡低至2歲的輸血依賴型β地中海型貧血與鐮刀型紅血球疾病患者,美國目標市場新增約5,500人,單次治療定價220萬美元。公司同季CASGEVY營收達7,600萬美元,反映已上市基因編輯產品進入實際放量階段。
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Beam Therapeutics(BEAM.US)
10月13日,Beam公布BEAM-301在第1/2期試驗的初始人體數據;截至6月26日,共6名患者接受單次靜脈輸注。40mg組中2名可評估患者在第36天均達到至少15小時控制性禁食時間,顯示體內鹼基編輯已開始影響功能性臨床終點,而不只停留在生物標記改善。
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Editas Medicine(EDIT.US)
10月14日,Editas宣布將在ESGCT2026發表兩項海報,主題分別聚焦靶向脂質奈米顆粒(LNP)遞送與可配置、符合藥品優良製造規範(GMP)要求的製造平台。公司本週最清楚的訊號,是將體內CAR-T與LNP量產能力放在同一條技術推進主線上。
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Intellia Therapeutics(NTLA.US)
10月13日,Intellia宣布任命Jing L. Marantz為執行副總裁暨首席醫療長,並於10月26日生效。管理層同時點名現階段重點是推進首個潛在體內基因編輯產品lonvoguran ziclumeran的商業化,以及推進transthyretin amyloidosis項目的第3期候選產品。
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