MoneyDJ新聞 2017-10-13 09:53:35 記者 陳苓 報導
基因療法(Gene Therapy)跨出一大步，美國食品藥物管理局(FDA)的諮詢委員會做出重大決定，「Luxturna」有望成為美國首款核准上市的的基因療法藥物，開啟藥界的新里程碑。
Business Insider、巴倫(Barronˋs)報導，12日美國FDA諮詢委員會以16票對0票，建議FDA核准藥廠Spark Therapeutics研發的Luxturna基因療法。FDA將在1月做出決議，一般而言，FDA往往會遵循諮詢委員會的意見。
Luxturna用來治療萊伯氏先天性黑矇症(Leber Congenital Amaurosis)，這是遺傳性的眼盲症，患者的RPE65基因具有缺陷，視網膜無法製造重要蛋白質，導致視力惡化。Luxturna治療方式是在患者視網膜注射帶有矯正基因的病毒，之後新基因會取代缺陷基因，開始生產所需的蛋白質。
第三階段測試顯示，接受基因療法注射的患者，視力和視野改善、對光的敏感度也提高。不過此種一次性療法價格高昂，分析師估計，雙眼都接受注射的話，價格可能高達100萬美元。
Raymond James分析師Reni Benjamin報告樂觀預測，基因療法年代已經到來，未來幾年內，美國會核准多款基因療法，以Luxturna打頭陣。他估計，基因療法的市場規模有207億美元，藥廠正研發杜顯型肌肉萎縮症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)和鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)的治療方法。
嘉實XQ全球贏家系統報價顯示，12日Spark Therapeutics等候FDA委員會結果，交易一度暫停，終場股價下跌0.62%收在86.20美元，今年迄今大漲72.75%。
另一基因療法藥廠Voyager Therapeutics，12日大漲7.83%收在25.88美元，今年至今飆升103.13%。Adverum Biotechnologies也攀升9.72%收在3.95美元，今年至今上漲36.21%。
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