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(6446)藥華藥本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告KX01用於日光性角化症（AK）之日本第一期臨床試驗結果（Top-line Results）
1.事實發生日:111/04/15
2.研發新藥名稱或代號:KX01軟膏1%
3.用途:治療日光性角化症（Actinic Keratosis, AK）患者。
4.預計進行之所有研發階段:於日本完成第三期臨床試驗以備申請新藥查驗登記。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：KX01於日本進行之日光性角化症第一期臨床試驗結果（Top-line Results）。
A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
a.試驗計畫名稱:KX01軟膏1%於日本健康男性受試者之皮膚刺激與光毒性研究（試驗計畫編號: B21-101; ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05245578）
b.試驗目的:
透過簡單貼片測試（simple-patch test）和在開放性條件下，評估日本健康男性單次使用KX01軟膏1%和安慰劑的皮膚刺激性與光毒性。
c.試驗階段分級:第一期臨床試驗。
d.藥品名稱:KX01外用軟膏1%
e.宣稱適應症:治療日光性角化症患者。
f.評估指標:使用KX01軟膏1%和安慰劑後的皮膚刺激性評估與不良事件（Adverse Event）。
g.試驗計畫受試者收納人數:20名日本男性健康受試者。
B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於 P值)及統計上之意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。
主要評估指標結果: 本案20名接受試驗藥物測試的受試者在試驗過程中，13人曾發生41件治療相關的不良事件，其中最常見的不良事件為搔癢（13人共計發生37件），無光毒性相關的不良事件；所有不良事件的嚴重程度皆為輕度，無中度或重度之不良事件，亦未發生任何嚴重不良事件（Serious Adverse Event）。
本案研究數據顯示KX01軟膏1% 的安全性良好，其安全性結果支持在日本繼續執行 KX01用於治療日光性角化症之第三期臨床試驗。
C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免誤導投資人及涉及本中心「對上櫃公司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)。
不適用。
D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：於日本完成第三期臨床試驗以備申請新藥查驗登記。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):於日本完成第三期臨床試驗。
(1)預計完成時間：預計於2023年第三季完成，惟實際時程將依執行進度調整 。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
日光性角化症（AK）是一種慢性和癌前皮膚病，主要出現在長時間接觸紫外線的部位。通常出現在臉、耳朵、嘴唇、禿頭皮、前臂、手的後部和小腿。日光性角化症的死亡率不高，但如果長期未處理，10 年、20 年後很可能轉為惡性，形成皮膚癌，根據台北長庚醫院皮膚科專欄指出，依據醫學統計，每 10 個日光性角化症就有一個會演變為皮膚癌。因無法預測哪些AK病變會發展成鱗狀細胞癌，所有病變均應由皮膚科醫生診療。
AK盛行率會隨年齡增長而上升，且較常發生在膚色淺的人身上；在日本，AK盛行率大約每10 萬人有414人；沖繩大約每10萬人有1,238人。AK的治療方式有塗抹外用藥膏、光動刀化學療法、冷凍治療、二氧化碳雷射及手術切除等。
8.其他應敘明事項:
(1)本公司自美國Athenex, Inc. 取得KX01在台灣、日本、韓國用於治療日光性角化症之專屬授權。
(2)KX01已獲得美國FDA、歐盟EMA及英國MHRA核准用於治療臉部或頭皮日光性角化症，並已於美國、德國和英國上市銷售。
(3)本公司向衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）申請KX01的藥品查驗登記，適應症為日光性角化症，已於2021年11月22日完成送件。因KX01已獲美國及歐盟AK藥證，本公司申請KX01適用新藥查驗登記精簡審查機制一案已獲TFDA同意，藥品上市許可證審查時間由一般的360天縮短為180天。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。:
