MoneyDJ新聞 2026-08-11 15:55:52 數位內容中心 發佈
Intellia Therapeutics（NTLA.US）
2026年第2季，Intellia Therapeutics公布lonvo-z全球第3期HAELO試驗達主要終點，80名患者在第5週至第28週期間平均每月發作率0.26，較安慰劑組2.10下降87%。公司並預期美國食品藥物管理局（FDA）將於2026年下半年受理生物製劑授權申請（BLA）。
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CRISPR Therapeutics（CRSP.US）
2026年第2季，CRISPR Therapeutics對應的CASGEVY銷售額為7600萬美元，季增78%、年增151%。同期間，美國FDA已核准其用於2歲以上鐮刀型貧血症或輸血依賴型β地中海型貧血兒童患者，產品重點已轉向擴齡與放量。
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Beam Therapeutics（BEAM.US）
2026年6月，Beam Therapeutics的BEAM-304獲美國FDA核准臨床試驗新藥申請（IND），成為其肝臟靶向脂質奈米粒（LNP）體內鹼基編輯新進展。公司同步表示，該療法將先評估R408W突變型苯酮尿症（PKU）患者的安全性與血中Phe下降。
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Prime Medicine（PRME.US）
2026年第2季，Prime Medicine表示PM577a已取得美國IND clearance與紐西蘭CTA clearance，成為其首個取得臨床授權的體內先導編輯療法。公司並建立全球phase 1/2計畫，預期2027年取得初步臨床數據。
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Editas Medicine（EDIT.US）
2026年第2季，Editas Medicine公布reni-cel在28名重度鐮刀型貧血成人中的RUBY試驗資料，平均胎兒血紅素由2.5%提升至48%。公司同時表示，已檢測樣本未檢出脫靶編輯，將療效與安全性證據集中在同一組人體數據上。
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Precision BioSciences（DTIL.US）
2026年第2季，Precision BioSciences公布PBGENE-HBV人體資料，cccDNA衍生轉錄本下降10倍。治療前可偵測到前基因組RNA的6名患者，治療後皆轉為不可偵測，顯示體內基因編輯已延伸至慢性B型肝炎等感染性疾病。
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Twist Bioscience（TWST.US）
2026會計年度第3季，Twist Bioscience營收1.184億美元、年增23%，並將全年營收指引上修至4.56億至4.57億美元。其中DNA合成與蛋白解決方案營收年增39%，反映基因編輯研發對上游設計、合成與驗證工具需求仍強。
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