MoneyDJ新聞 2022-06-08 11:13:22 記者 陳苓 報導
基因療法商Bluebird Bio研發的乙型地中海型貧血(β thalassemia)候選藥物，獲得美國食品藥物管理局(FDA)的正面評價，Bluebird Bio股價暴衝21%，同業跟漲。
MoneyDJ iQuote報價顯示，週二(7日)Bluebird大漲21.14%、收3.61美元。基因療法商Homology Medicines飆升24.72%、Sio Gene Therapies飆升21.97%。基因編輯商Verve Therapeutics飆升8.71%。
追蹤基因科技業者的ARK Genomic Revolution ETF(代號ARKG.US)，7日攀揚3.66%、收32.85美元。
Seeking Alpha、Fierce Pharma報導，Bluebird的一次性基因療法beti-cel，用於治療需要定期輸血的乙型地中海型貧血患者，FDA報告稱，臨床上展現實質功效。各種年齡和基因型的受試者，治療後大多無須輸血。三期臨床試驗的患者，平均39個月免於輸血。
FDA諮詢委員會本週四、五(9、10日)將召開會議，預料beti-cel療法可以輕鬆過關。FDA不必然遵循委員會決議，但是通常會這麼做。
然而，Bluebird的第二款基因療法eli-cel，鎖定大腦型腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy、CALD)，是專供17歲以下青少年使用的一次性療法。此一技術有安全疑慮，67名受試者有3人出現骨髓增生不良症候群(myelodysplastic syndrom)。
儘管如此，Bluebird仍創下2014年以來的最劇烈的盤中漲勢，此一消息激勵基因療法商和基因編輯商股價齊揚。
基因療法願景 注射一次即能治癒心臟/糖尿病
Barron`s 2011年報導，美國首款注射式的基因療法是羅氏(Roche Holding)的Luxturna，能治療數千名罕見的遺傳性眼疾患者。第二款等候核准的是諾華(Novartis)的Zolgensma，能協助2萬名具有嚴重肌肉缺陷的病患。未來基因療法可望擴大至一般疾病，如糖尿病、心臟病等。基因療法可以改變細胞指令，只要注射一次，也許就能修復心臟病發的傷害、並讓糖尿病患免於長期注射胰島素之苦。
Eli Casdin旗下的Casdin Capital持有心血管基因療法商Verve和Tenaya的大量股份。他說，這些是具有真實技術的正牌公司，生技業總是從臨床需求最急迫、但是範圍較狹窄的領域開始，之後擴大至更普遍、但是較不危急的病症。
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