MoneyDJ新聞 2026-09-01 15:26:29 數位內容中心 發佈
CRISPR Therapeutics（CRSP.US）
8月，CRISPR Therapeutics的CASGEVY商業化進一步放量，2026年第2季銷售額達7,600萬美元，較第1季季增78%。該產品目前已在39國獲准，顯示基因編輯療法已由臨床驗證延伸至實際銷售落地。
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Intellia Therapeutics（NTLA.US）
4月，Intellia Therapeutics已啟動lonvoguran ziclumeran的滾動式生物製劑授權申請（rolling BLA），並在第3期HAELO試驗中公布關鍵結果。80名患者第5至28週平均每月發作率為0.26，對照安慰劑組為2.10。
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Beam Therapeutics（BEAM.US）
7月，Beam Therapeutics宣布BEAM-302全球關鍵隊列完成首位患者給藥，延續鹼基編輯臨床推進。依截至2月10日資料，60mg劑量下平均穩態總AAT為16.1微莫耳，且全部患者皆高於11微莫耳門檻。
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Prime Medicine（PRME.US）
本週，Prime Medicine的PM577a同步取得美國試驗中新藥申請（IND）許可與紐西蘭臨床試驗申請（CTA）許可。這是公司首個取得臨床授權的體內先導編輯療法，代表Prime Editing已正式進入人體監管框架。
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Editas Medicine（EDIT.US）
本週，Editas Medicine更新reni-cel於RUBY試驗的人體資料，28名重度鐮刀型貧血成人患者的平均胎兒血紅素由2.5%升至48%。公司並表示，在已檢測樣本中未檢出脫靶編輯。
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Precision BioSciences（DTIL.US）
本週，Precision BioSciences公布PBGENE-HBV人體資料更新，顯示cccDNA衍生轉錄本下降10倍。治療前可偵測前基因組RNA的6名患者，治療後皆轉為不可偵測，將基因編輯應用推進至慢性B型肝炎。
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