MoneyDJ新聞 2026-03-30 13:53:02 林綺薇 發佈
想像一下，如果我們能像修改電腦錯字般，直接修正基因缺陷，很多病患的人生將從此不同。這就是基因編輯的威力，它不僅有機會根治遺傳疾病，更能快速建立疾病模型、縮短研究時程，加速新藥開發。
全球基因治療產業在2026年迎來多項重大進展，包含編輯工具創新、多項基因療法獲得批准。更關鍵的是，美國政府去年通過的細胞與基因療法通路模型（CGT Access Model）將在今年上路。由美國聯邦政府代表各州，與藥廠協商「依療效付費」（OBAs）的風險分攤合約，減輕各州政府與患者的財政負擔、加速天價基因療法的納保進度，也替藥廠省去逐州談判的繁瑣流程。
在技術與政策利多帶動下，基因編輯市場規模加速擴張。根據The Business Research Company調查，2030年市場規模將達244.5億美元，年複合成長率18.8%。
上游供應商垂直整合
全球生命科學服務龍頭Thermo Fisher（TMO.US）的業務包含提供試劑、實驗室儀器與基因組測序工具，近年透過戰略併購，持續擴大商業版圖。2025年投入130億美元併購Solventum過濾分離業務、Sanofi無菌充填工廠，以及臨床數據龍頭Clario等，打造從實驗室研發、數據管理到商業量產的一條龍服務。Thermo Fisher去年營收達445.6億美元、年增4%，調整後營業利益率22.7%。
此外，受中美地緣政治與《生物安全法案》影響，美國生技業者面對日益嚴峻的合規要求與關稅壓力，紛紛減少對中企設備與研發服務的依賴，轉向本土供應鏈尋求替代方案，形成訂單回流潮。
Thermo Fisher看準這波商機，近兩年投入數十億美元，在美國擴大生物製品與疫苗生產設施，推出「供應韌性計畫」，強調建立美國在地的cGMP試劑與耗材供應鏈，從中企藥明康德（603259.SH/2359.HK）等競爭業者手中，接下委託開發與製造訂單。
中游技術研發拚獲利突圍
中游研發型生技企業掌握專利技術，但受限於龐大的前期研發支出，經營策略聚焦於推進臨床試驗，並嚴控現金流。
CRISPR Therapeutics（CRSP.US）去年第4季營收降至86萬美元、年減9成，主因是2024年受惠於與生技巨頭Vertex合作的Casgevy藥物授權金挹注，墊高基期。再加上，根據雙方協議，Vertex負責Casgevy的製造與銷售，能獲得6成利潤；而CRISPR負責前期研發，只能拿4成。產品上市後，還需經過複雜的細胞採集、體外編輯及回輸等程序，拉長營收轉換週期，導致CRISPR全年虧損達5.8億美元。
然而，CRISPR帳面上的虧損，只是反映研發型企業在產品商業化初期常見的波動，若排除一次性因素，公司表現並沒有如此疲弱。投資機構William Blair指出，Casgevy從今年開始放量，預計挹注CRISPR高達1.32億美元的營收。另外，新技術的突破，也提升市場信心。根據臨床實驗數據，CRISPR的CTX310與CTX320基因療法，能有效降低三酸甘油酯與LDL膽固醇濃度，展現公司在心血管疾病領域的發展潛力。研究機構紛紛調升評等與財務預測，股價目標多定於70美元，Piper Sandler更喊出110美元的樂觀預期。
相較於CRISPR為了分散臨床實驗成本與風險，跟Vertex簽下利潤拆帳契約，Beam（BEAM.US）則採取獨資研發、不拆分利潤的路線。
Beam聚焦肝臟標靶與血液疾病的基因療法，擁有成熟的鹼基編輯技術，無需像第一代技術研發公司CRISPR一樣，為了分散風險而讓出利潤，擁有主打產品BEAM-302的主導權。此外，Beam更以檢測體內特定數值、不需長期臨床觀察的生物標記物，加速產品審核。在精簡研發路徑與高自主權的驅動下，Beam的財務韌性較CRISPR穩健，擁有12.5億美元的現金與有價證券儲備，足以支應營運至2029年。
下游藥廠靠多元產品分散風險
具備強大商業化能力與充沛現金流的下游製藥巨頭，則主導規模化生產、全球通路銷售、藥品審核掛牌與定價。
Vertex（VRTX.US）的產品版圖，漸漸從旗艦囊性纖維化藥物Trikafta，延伸至不同的疾病市場。2025年，Vertex在全球布建數十座Casgevy治療中心，為接下來的長線獲利奠定基礎。其「非鴉片類」（Non-opioid）止痛藥VX-548，也於去年獲得美國FDA批准上市，打破長年以來疼痛管理依賴成癮性藥物的困局，更象徵Vertex成功將囊性纖維化疾病的經驗，複製到更大的疼痛管理與腎病領域。
儘管Vertex推動產品多元化，但整體營業利益率尚未提升。主要原因是，目前營收主力還是仰賴囊性纖維化藥物，新產品比重低。再加上，新藥上市初期龐大的推廣費用與基礎設施投資，導致短期營業利益承壓。管理層預計，大約要等到今年底或2027年初，新產品的市場滲透率放大後，才能帶來實質貢獻。
Merck（MRK.US）也透過擴大產品線來維持獲利。Merck去年總營收高達650億美元，第4季毛利率79.7%。主要產品為明星抗癌藥物Keytruda、人類乳突病毒疫苗Gardasil，以及治療肺動脈高壓的Winrevair。但是，隨著Keytruda的專利將在2028年過期，Merck除了推出全新皮下注射劑型的Keytruda Qlex、延長產品生命週期，更積極擴充心血管與免疫學領域的新產品線，緩和單一藥物專利過期帶來的衝擊。
基因編輯技術已重塑現代醫療的樣貌，各環節展現不同的投資價值與風險。企業在高研發成本之下，何時能成功優化供應鏈與產品線、增加實質獲利，將是基因編輯產業能否持續擴大的重要指標。
