公開資訊觀測站重大訊息公告
(6492)生華科-公告本公司開發中新藥Silmitasertib (CX-4945)獲美國FDA授予新適應症神經母細胞瘤之罕見兒科疾病認定資格(RPD)。
1.事實發生日:113/09/12
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)本公司於美國時間2024年9月12日接獲美國食品藥物監督管理局FDA (U.S. Food and Drug Administration)正式來函通知，授予生華科開發中新藥Silmitasertib(CX-4945)取得兒童惡性腫瘤-神經母細胞瘤之「罕見兒科疾病認定」（Rare Pediatric Disease Designation, RPD）。這是繼2020年7月，Silmitasertib (CX-4945)取得FDA授與髓母細胞瘤罕見兒科疾病認定後，再度取得的認可，顯示Silmitasertib (CX-4945)在罕見兒癌的用藥開發極具潛力。
(2)神經母細胞瘤是除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常發生的兒童惡性實體腫瘤，超過9成在5歲之前就被診斷出，由於生長快速容易侵犯到骨髓、骨頭、肝臟、軟組織、遠處淋巴結、腦部及皮膚等，7成的病童在症狀出現前就已經發生轉移，20年存活率僅3成。全美國平均一年新增700~800案例，約佔兒童癌症的6%，符合罕見疾病定義。生華科Silmitasertib(CX-4945)取得此新適應症之RPD，如未來成功上市即可取得優先審核憑證(Priority Review Voucher, PRV) 。此優先審核憑證的擁有者可指定一項人類藥上市申請適用優先審核，可望使該申請的審查期大幅縮短至六個月，有機會在未來加速本公司(或本公司的合作夥伴)產品上市時程。
(3)有關生華科Silmitasertib (CX-4945)獲FDA核准執行包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等復發/難治型兒童實體腫瘤1/2期人體臨床試驗及此試驗目的、試驗設計等項，請詳本公司113年8月7日及113年7月11日之重大訊息公告。
(4)單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
