MoneyDJ新聞 2021-06-29 08:48:10 記者 郭妍希 報導
諾貝爾獎得主Jennifer Doudna創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics, Inc.，與美國生物製藥商Regeneron Pharmaceuticals, Inc.共同開發的CRISPR基因編輯療法有了重大突破，其第一階段臨床實驗獲得正面結果，能對一種罕見的遺傳性肝臟疾病發揮療效，股價應聲暴衝50%。
Intellia 26日發布新聞稿宣布，與Regeneron開發的CRISPR基因編輯療法，可將引發澱粉樣蛋白疾病(transthyretin amyloidosis)的有害肝臟蛋白質減少96%。這是CRISPR療法首度有人體臨床實驗數據可證明其潛在療效。
根據聲明稿，總共有6名患者參與的「NTLA-2001」臨床實驗，主要目標是去化活(inactivate)肝細胞的TRR基因，以防產生錯誤的運甲狀腺素蛋白(misfolded transthyretin protein, TTR)。TTR會在組織中累積，造成致命性的併發症。
Business Insider、Barron`s報導，新英格蘭醫學雜誌(The New England Journal of Medicine)上週末刊登了這場臨床實驗的期中數據(interim data)，內容顯示若將NTLA-2001注射進患者體內，到了第28天，血清TTR減少幅度的中值為87%、最高可減少96%。
Intellia 28日聞訊跳空飆高50.21%、收133.43美元，創歷史收盤新高。其他也在開發CRISPR療法的相關生技類股跟著跳高。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Beam Therapeutics終場分別勁揚6.39%、5.04%、15.98%。
方舟投資(ARK Investment Management)明星總裁凱薩琳伍德(Cathie Wood、素有女股神之稱)旗下投入基因編輯領域的兩檔基金同步走強。ARK生物基因科技革新主動型ETF (ARK Genomic Revolution Multi-Sector ETF，代號為ARKG)、ARK新興主動型ETF (ARK Innovation ETF，代號為ARKK.US)分別上漲3.25%、3.78%。
值得注意的是，方舟早期就已投入Crispr Therapeutics、Intellia及Editas，另外還是Beam的第二大股東。
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