《美股主題週報》基因編輯—NTLA、CRSP、PRME

2026/09/29 15:29

MoneyDJ新聞 2026-09-29 15:29:08 數位內容中心 發佈

Intellia Therapeutics(NTLA.US)

2026/09/23前後,FDA受理lonvo-z用於遺傳性血管性水腫的生物製劑授權申請(BLA),並給予優先審查(Priority Review),且不計畫召開顧問委員會。Phase 3顯示單次治療使第5至28週每月平均發作次數較安慰劑降低87%。

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CRISPR Therapeutics(CRSP.US)

本週最清楚的公司訊號仍是CASGEVY商業化進展。原始資料顯示,CASGEVY已在39個國家獲准,用於鐮刀型紅血球疾病與輸血依賴型β地中海型貧血,2026年第2季營收達7,600萬美元、年增151%,顯示產品已開始形成實質收入貢獻。

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Prime Medicine(PRME.US)

本週Prime Medicine取得FDA對PM647的臨床試驗許可,可啟動治療α1抗胰蛋白酶缺乏症的首人體試驗。PM647採肝臟導向脂質奈米粒(LNP)遞送先導編輯器(Prime Editor),屬單次體內療法,初步臨床數據預計於2027年讀出。

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Beam Therapeutics(BEAM.US)

9月25日,Beam起訴前科學家Emma Wang,指控其竊取商業機密並秘密共同創立YolTech Therapeutics。訴狀指出,Beam在α1抗胰蛋白酶缺乏症項目已投入近10年開發,事件焦點轉向核心技術保護與跨境人才流動風險。

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Twist Bioscience(TWST.US)

Twist Bioscience加入Eli Lilly的Lilly TuneLab,支援AbLab抗體可開發性預測模型。公司同時公布2026會計年度第3季來自藥物開發商的營收年增49%至4,040萬美元,顯示AI模型訓練所需濕實驗數據需求正在放大。

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