公開資訊觀測站重大訊息公告
(7878)藥祇-公告本公司糖尿病小分子新藥(PS1)之第一期臨床試驗初步結果（Topline Results）
1.事實發生日:115/07/06
2.研發新藥名稱或代號:糖尿病小分子新藥（即PS1）
3.用途:用於糖尿病之治療 (台灣藥品臨床試驗資訊網:https://e-sub.fda.gov.tw/ClinicalTrialInfo/case-search/PS1-01；計畫書編號：PS1-01)
4.預計進行之所有研發階段:二期臨床試驗、三期臨床試驗、新藥查驗登記申請
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):獲第一期臨床試驗初步結果（Topline Results）
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：本公司PS1之第一期臨床試驗初步結果（Topline Results）顯示PS1具有良好的安全性及耐受性，且觀察到HbA1c和血糖下降趨勢。
A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
a.試驗計畫名稱: 一項第1期、雙盲、安慰劑對照、隨機分配、單次及多次劑量遞增試驗，評估PS1於人體的安全性、耐受性、藥物動力學、食物影響以及潛在療效。
b.試驗目的:評估PS1的安全性及耐受性
c.試驗階段分級:第一期臨床試驗
d.藥品名稱:PS1
e.宣稱適應症:第二型糖尿病(Type 2 Diabetes Mellitus) 、第一型糖尿病(Type 1 Diabetes Mellitus)和其他糖尿病
f.評估指標:
主要評估指標：評估PS1的安全性及耐受性
次要評估指標：評估PS1的藥物動力學（Pharmacokinetics, PK）、食物影響
Food effect）及潛在療效（Potential efficacy）。
g.試驗計畫受試者收納人數: 34位健康受試者及29位第二型糖尿病受試者(共計63人)。
B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P 值)及統計上之意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示
統計資料，則應敘明理由說明之。
a.主要評估指標之統計結果及統計上之意義：試驗結果顯示PS1具有良好的安全性及耐受性。
本案在臨床試驗期間，定期召開獨立安全監測委員會（Independent Safety Monitoring Committee, iSMC）進行審查。39位口服PS1的受試者（6位健康
受試者和7位第二型糖尿病受試者口服25 mg、14位健康受試者和6位第二型糖尿病受試者口服50 mg及6位健康受試者口服75mg劑量）均具有良好的耐受性。另外12位為使用對照組藥物的受試者。尚有額外12位第二型糖尿病受試者口服單次劑量PS1藥物的未參與最大耐受劑量評估。
此外，試驗過程中未發生任何嚴重不良事件（Serious adverse events,SAEs），也未觀察到不可接受的副作用。
b.次要評估指標之統計結果及統計上之意義：在藥物動力學方面，口服單次及多次劑量PS1後，其藥物濃度曲線下面積(AUC）呈現劑量相關性。且食物影響對PS1之藥物動力學特性未造成顯著影響。在潛在療效方面，觀察到HbA1c和血糖下降趨勢。
C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免涉及本公司「對上市
公司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)：不適用。
D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：本公司PS1已完成第一期人體臨床試驗，試驗結果顯示PS1具良好安全性與耐受性，並觀察到有潛在療效。未來將依據完整數據分析結果，持續與相關專家及主管機關進行討論，以規劃後續開發策略。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):目前尚在公司內部評估階段。
(1)預計完成時間：不適用。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
糖尿病目前仍無法治癒，當今糖尿病治療策略由原本血糖控制轉變成維持胰島細胞功能和數量為主。全球糖尿病市場粗估達878億美金，為一個龐大、長期且穩定成長的市場。目前糖尿病的常見藥物包括胰島素、胰島素增敏劑、胰島素增泌劑、甲型醣(艸甘)(酉每)抑制劑(AGI)、腸泌素(GLP1/GLP1RA)、DPP4抑制劑和SGLT2抑制劑等。除副作用和併發症外，上述藥物均作用在周邊組織(非胰島組織)，只能控糖，且無法修飾和逆轉糖尿病。PS1為Pdia4抑制劑，是全球首創 (First-in-class)小分子藥物。其作用機制為維護胰島細胞，能修飾和逆轉糖尿病病程，其開發成功可能徹底改變糖尿病治療模式。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。:
