公開資訊觀測站重大訊息公告
(6446)藥華藥Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於中國進行之真性紅血球增多症（PV）取證用第二期銜接性單臂臨床試驗計畫書已獲中國國家藥監局核准通過
1.事實發生日:110/04/30
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於中國進行之真性紅血球增多症（PV）取證用第二期銜接性單臂臨床試驗計畫書已獲中國國家藥品監督管理局（下稱中國國家藥監局）核准通過，同意執行臨床試驗。
基於本公司已完成P1101在中國健康受試者的第一期臨床試驗研究，經與中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）多次諮詢會議討論，依照CDE所建議，擬以此項在中國PV病患中開展的第二期銜接性單臂臨床試驗數據用於支持申請P1101在中國上市。
CDE同意如果此取證用第二期銜接性單臂臨床試驗之主要療效指標，在第24周完全血液反應率（CHR）能夠達11%，即可基於此試驗結果逕行申請批准P1101在中國上市。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。
二、用途：填寫之內容請依國內外目的事業主管機關核准者為限，另請直接提供（輸入）台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址：治療真性紅血球增多症(PV)病患。
三、預計進行之所有研發階段：取證用第二期銜接性單臂臨床試驗與新藥查驗登記審核
四、目前進行中之研發階段：取證用第二期銜接性單臂臨床試驗
（一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：
P1101於中國進行之真性紅血球增多症（PV）取證用第二期銜接性單臂臨床試驗計畫書已獲中國國家藥監局核准通過，同意執行臨床試驗。
（二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
（三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
（四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
五、將再進行之下一研發階段：在此取證用第二期銜接性單臂臨床試驗於第24周達標後，本公司預計向中國國家藥監局提出新藥查驗登記審核申請。
（一）預計完成時間：預計22個月內完成，惟實際時程將依執行進度調整。
（二）預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病包括真性紅血球增多症（PV）、原發性血小板增生症（ET）、原發性骨髓纖維化（PMF），嚴重可演變為急性骨髓白血病（AML），影響病患存活與生活品質。PV發病率為0.8-2.6/10萬人，無明顯的地區和國家間的差別，中國每年新患者約1.2-4萬，中位生存期14年，總患者數預計達50萬人。真性紅血球增多症目前除了二線用藥Jakafi外，沒有其他核准的藥品。臨床指引針對高風險族群建議需要給予細胞減量治療，包括愛治膠囊（Hydroxyurea, HU）、干擾素或JAK2抑制劑，臨床用藥選擇極為有限。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
