MoneyDJ新聞 2026-10-27 15:39:49 數位內容中心 發佈
Intellia Therapeutics（NTLA.US）
2026年9月，Intellia Therapeutics的lonvo-z用於遺傳性血管性水腫已獲美國FDA受理生物製品授權申請（BLA）並給予優先審查，PDUFA日期為2027/3/10。第3期HAELO試驗納入80人，第5至28週每月發作率較安慰劑下降87%，把體內CRISPR推進到明確審查節點。
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CRISPR Therapeutics（CRSP.US）
CRISPR Therapeutics預計於2026年11月在美國心臟協會公布CTX-310第1b期數據，這是公司本週最受關注的體內心血管基因編輯催化劑。先前第1a期顯示三酸甘油脂最多下降78%、低密度脂蛋白膽固醇最多下降84%，對應美國逾4,000萬高LDL或高TG潛在人群。
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Beam Therapeutics（BEAM.US）
Beam Therapeutics本週最具主題訊號的進展來自BEAM-302人體數據更新，用於alpha-1 antitrypsin deficiency的60毫克劑量下，總AAT平均達16.1微莫耳，超過11微莫耳保護門檻。校正後M-AAT占總蛋白94%，顯示鹼基編輯平台已累積可量化臨床表現。
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GeneDx Holdings（WGS.US）
2026年10月，GeneDx Holdings宣布把長讀長全基因體定序（lrWGS）納入基因體檢測組合，並計畫對符合條件患者優先提供，early access program預計於年底推出。公司並稱過去25年已診斷超過4,800種遺傳疾病，補強基因編輯所需的病患分型與入組工具鏈。
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ERS Genomics
2026年10月22日，ERS Genomics與KU Leuven簽署非專屬授權協議，授予其Leuven Viral Vector Core使用基礎性CRISPR/Cas9專利組合的全球權利。授權涵蓋研究工具、修飾細胞與動物模型，以及支援藥物靶點辨識與臨床前研究的服務，反映IP授權與病毒載體服務鏈仍在延伸。
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