MoneyDJ新聞 2026-03-05 12:15:17 蕭燕翔 發佈
興櫃新藥研發公司安基生技(7754)宣布，用於罕病甘迺迪症的新藥AJ201二期結果正向，且除安全性驗證與初步療效指標的探討外，也出現患者功能性等臨床指標的正向發展，公司期待，因目前AJ201已是全球針對該病症唯一進入中後期臨床的新藥，下半年將展開全球性的三期臨床試驗，並優先尋求國際授權機會。
安基生技AJ201針對的是俗稱甘迺迪症(SBMA)市場，全球已有超過1.2萬名患者，專家預估該藥物最高峰銷售有機會挑戰25億美元。先前除安基外，尚有NIDO的二期臨床試驗進行中，但相較於NIDO偏單一機轉降低造成該病症的變異蛋白累積，AJ201偏多重藥理機轉，除降解突變雄性受體(mAR)蛋白外，也增強該蛋白代謝，並有同步抗發炎抗氧化的功效。AJ201的二期試驗收案25位，並在美國六個醫學中心進行，主要指標雖為觀察安全性，但臨床結果顯示也證實在動物試驗中同步的生化指標改善，比較驚喜的是出現患者在六分鐘步行及部分臨床功效指標的正向發展。
安基也表示，期望下半年能啟動跨國三期臨床的召募，以推動該藥品能在2030年上市，為嘉惠病友及照護者，期望能優先進行國際授權，加速新藥上市。:
(圖說安基生技董事長暨總經理黃文英於 2026 KDA 年會主持「病友與家屬論壇」，與全球病友及照護者深度交流臨床實務與生活經驗)
