MoneyDJ新聞 2025-12-02 10:09:20 新聞中心 發佈
仁新醫藥(6696)今日代子公司Belite Bio(BLTE.US)公告，旗下LBS-008(Tinlarebant)口服新藥針對青少年斯特格病變斯特格病變臨床三期試驗(DRAGON)解盲之關鍵性數據（Top-line data），成為有史以來首次成功的斯特格病變關鍵性試驗。斯特格病變是一種會逐漸奪走視力、最終可能失明的遺傳性眼疾，目前全球尚無已核准的治療方法。Belite規劃於明(2026)年上半年向美國FDA遞交新藥查驗登記申請（NDA）。
公司指出，DRAGON共收案104位青少年受試者，並成功達成主要療效指標。該試驗採用預先指定的分析模型（pre-specified analysis, p=0.0033）結果顯示，透過眼底自發熒光成像技術（FAF）測量視網膜萎縮區域（DDAF），與安慰劑組相比，試驗組病灶增長速度降低了36%，達到非常顯著，解盲數據相當正向。另考量斯特格病變典型的漸進性病程特性，進一步的事後分析（post-hoc analysis）提供了特定數據相關性，顯示療效保持一致且試驗組結果顯著優於安慰劑組，p值更小於0.0001，數據表現更加優異。
Belite董事長暨執行長林雨新醫學博士表示：「DRAGON最終試驗結果讓斯特格病變疾病治療迎來了歷史性突破，Tinlarebant將成為首個治療這種具威脅性疾病的潛在新藥，並帶給長期面對這種過去被認為無藥可醫疾病的患者及其家屬治療新希望。」
在24個月的試驗期間中，試驗組與安慰劑組之整體視力皆變化很小，與預期一致，也與疾病自然史研究數據一致。Tinlarebant的安全性持續表現良好，與過去試驗結果保持一致，同時也展現良好的耐受性，僅有4名受試者因治療相關事件而停止用藥。待完整分析完成後，Belite計畫於未來醫學會議中分享更多數據。
英國皇家眼科醫學院院士（FRCOphth）、倫敦Moorfields眼科醫院眼科醫師，同時也是DRAGON英國試驗主持人及DRAGON試驗主要招募者的Michel Michaelides教授暨醫學博士表示：「臨床三期數據顯示，Tinlarebant可顯著減緩斯特格病變之病灶增長，此結果令人振奮。我們相信這種具威脅性的疾病即將迎來首個核准的治療選項。」
Belite醫務長Hendrik Scholl醫學博士表示：「口服療法可以改變斯特格病變的病程，DRAGON提供了至今最強而有力的證據。結果驗證了Tinlarebant的作用機轉，能有效減緩疾病進程。整體而言，這些數據進一步強化了Tinlarebant改變斯特格病變治療格局的潛力。」
仁新表示，Tinlarebant是全球市場首見藥物（first-in-class）。仁新集團是全球第一個在斯特格病變做到突破的團隊，也是歐美以外第一家成功開發出全新機轉新藥的公司，在無藥可醫的領域寫下歷史性里程碑。
仁新並指出，Belite規劃於2026年上半年與各國監管機構討論Tinlarebant的潛在後續計畫與新藥查驗登記申請（NDA）送件事宜，並向美國FDA遞交新藥查驗登記申請（NDA）。
