公開資訊觀測站重大訊息公告
(6704)國璽幹細胞-公告本公司取得研發中糖尿病新藥GXIPC1之越南第一期臨床試驗試驗報告初稿。
1.事實發生日:113/12/09
2.公司名稱:國璽幹細胞應用技術股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
一、研發新藥名稱或代號：GXIPC1(怡導速)。
二、用途(相關訊息連結：台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址)：第1型糖尿病(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05308836)。
三、預計進行之所有研發階段：Vinmec幹細胞與基因技術研究所(Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology, VRISG)將向越南衛生部
(Ministry of Health of Viet Nam)申請結案報告備查，著手進行下一階段研發。
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請／通過核准／不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果
1.臨床試驗介紹：
(1)試驗計畫名稱：評估脂肪間質幹細胞移植治療第 1 型糖尿病的安全性。
(2)試驗計畫目的：評估首次 AD-MSC 輸注後與幹細胞移植相關的不良事件 (AE) 和嚴重不良事件 (SAE) 的發生率和嚴重程度。
(3)試驗階段分級：第一期人體臨床試驗。
(4)試驗藥物：GXIPC1(怡導速)。
(5)宣稱適應症：第1型糖尿病。
(6)試驗計劃受試者收納人數：10人。
(7)評估指標說明：
主要評估指標：自簽完署受試者同意書(ICF)後至6個月出現的不良事件(AE)和嚴重不良事件(SAE)的數量 。
次要評估指標：
療效：
該實驗觀察5項次要指標，分別為胰島素劑量(Insulin dose) 、糖化血紅素 (hemoglobin A1c, HbA1c)、空腹血糖(Fasting blood glucose,FPG)、C-peptide濃度(C-peptide levels)、血液胰島素(Blood insulin)。
2.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義)：
根據本試驗執行單位越南VRISG提供摘要與主要結論初稿：
(1)主要評估指標：在 6 個月的追蹤期間，未發生任何與試驗藥物相關嚴重不良事件(SAE)，發生1次治療期間相關不良事件(AE)。實驗結果顯示脂肪間質幹細胞移植治療第1型糖尿病具有安全性。
(2)次要評估指標：療效：
A.胰島素劑量(Insulin dose)
有4名受試者在治療後1個月減少每日胰島素使用劑量；有5名受試者在治療後3個月減少每日胰島素使用劑量；有3名受試者在治療後6個月減少每日胰島素使用劑量；有1名患者在治療後 3 個月不再使用胰島素。
與基準篩選階段 (26.9 ± 21.9) 相比，平均每日胰島素使用劑量在細胞治療後第3個月下降最為顯著(18.2 ± 23.9)，具有統計意義(P value= 0.014)。
B.糖化血紅素 (hemoglobin A1c, HbA1c)治療後1個月、3個月和6個月的平均HbA1c低於基準篩選階段，並未達到統計上顯著差異(P value= 0.126)。
C.空腹血糖(Fasting blood glucose, FPG)治療後1個月的平均血糖值較基準篩選階段下降，並未達到統計上顯著差異(P value= 0.539)。
D.C-peptide濃度(C-peptide levels)治療後1個月、3個月、6個月和最後一次訪視的平均C-peptide濃度分別為0.39 ± 0.38、0.45 ± 0.42、0.38 ± 0.38和0.26 ±0.18(mmol/L)，低於基準篩選階段，並未達到統計上顯著差異(P value= 0.058)。
E.血液胰島素(Blood insulin)治療後3個月的平均胰島素為31.9± 24.9 μU/ml，與基準篩選階段，相比下降幅度最大；並未達到統計上顯著差異(P value=0.812)。
3.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新藥打入市場之計畫：不適用。
4.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：VRISG將向越南衛生部(Ministry of Health of Viet Nam)申請結案報告備查，著手進行下一階段研發。
(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來授權談判資訊，為避免影響授權金額及保障投資人權益，暫不揭露。
五、將再進行之下一研發階段：
(一)預計完成時間：VRISG將向越南衛生部(Ministry of Health of Viet Nam)申請結案報告備查。
(二)預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：
根據國際糖尿病聯盟 (International Diabetes Federation, IDF)統計，2021年全世界糖尿病人口為5.37億人，推估2045年將上升至7.83億人，而治療糖尿病醫療費用亦逐年攀升，由2021年9660億美元上升至2045年1.05兆美元。根據國際糖尿病聯盟的考察顯示，越南是糖尿病患者發病率較高的亞洲國家之一。此外，越南糖尿病人數近十年已成長一倍，IDF統計資料指出越南目前約有399.4萬成年人患有糖尿病，顯見糖尿病已對越南當地及全球造成相當嚴重的健康威脅及經濟負擔，同時也是糖尿病藥物及治療方法的潛在市場。
6.因應措施:無。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)上述內容為VRISG提供摘要與主要結論初稿，最終備查的臨床試驗報告可能與數據結果有差異，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
